Редактирование генов способно излечивать анемию
Автор: Koyaanis Katsi
Оформление: Cornu Ammonis

Группа исследователей из Йельского университета использовала новую стратегию редактирования генов, чтобы исправить мутации, вызывающие талассемию одну из форм анемии. По словам учёных, их методы редактирования генов скорректировали мутацию у больных мышей и значительно облегчили течение заболевания. Это открытие может способствовать разработке подобной генной терапии и для людей, страдающих наследственными заболеваниями крови.

Исследование было опубликовано 26 октября 2016 года в журнале Nature Communications.

Методы редактирования генов потенциально способны излечивать наследственные заболевания крови, такие как талассемия и серповидно-клеточная анемия. Однако их применение изучается в основном на культурах клеток, а не в моделях на животных. Для редактирования гена талассемии у мышей профессор терапевтической радиологии и генетики Питер Глейзер (Peter M. Glazer, MD) и его соавторы разработали альтернативный подход с использованием новой комбинации наночастиц, синтетических молекул нуклеиновых кислот и простой внутривенной инъекции.

Междисциплинарная исследовательская группа выявила и получила из костного мозга белок, способный активировать стволовые клетки, которые наиболее чувствительны к редактированию генов. Учёные соединили белок с синтетическим фрагментом ДНК и синтетическими молекулами пептидо-нуклеиновой кислоты (ПНК), которые имитируют ДНК и связываются с геном-мишенью, формируя тройную спираль (ПНК / ДНК / ПНК). Это запускает в клетке процессы репарации и устранения болезнетворных мутаций.

Затем исследовательская группа использовала наночастицы, разработанные в лаборатории Марка Зальцмана (Mark Saltzman), профессора биомедицинской инженерии, чтобы транспортировать ПНК к нужной мутации в ДНК мышей. Доставка такого набора для редактирования генов в организм подопытного животного осуществлялась с помощью обычной внутривенной инъекции.

Техника исправления мутаций оказалась настолько эффективна, что у мышей больше не проявлялись симптомы талассемии. Через 140 дней учёные проверили уровень гемоглобина у животных и обнаружили, что он соответствует норме.

По словам Глейзера, основной результат исследования заключается в излечении анемии у мышей путём эффективного редактирования гена при помощи внутривенного введения наночастиц, содержащих ПНК и синтетическую ДНК-матрицу.

Кроме того, поскольку команда исследователей использовала искусственно созданные фрагменты ДНК, этот метод позволяет избежать нежелательных последствий, свойственных другим методам, затрагивающим геном, таким как CRISPR. Глейзер утверждает, что у данной методики гораздо меньше побочных эффектов. Если стратегия докажет свою эффективность в клинических исследованиях, то это может привести к разработке генной терапии для людей с талассемией, серповидно-клеточной анемии и другими наследственными заболеваниями крови.

Нашли опечатку? Выделите фрагмент и нажмите Ctrl+Enter.
Вам может быть интересно