Экспериментальный препарат против болезни Альцгеймера значительно замедлил снижение когнитивных функций у пациентов, подав надежду на лечение
Автор: Дарья Проскурина
Редакция: Крестина Ремблевская
Оформление: Cornu Ammonis

21 сентября во всем мире отмечался "Международный день распространения информации о болезни Альцгеймера". По данным 2017 года почти у 44 млн. человек во всем мире имеется диагноз "болезнь Альцгеймера". Каждый десятый американец старше 65 лет страдает данным заболеванием. Если в 2017 году 5 млн. американцев жило с данным заболеванием, а в 2018 году их число возросло до 5,7 млн.человек, то к 2050 году, по прогнозу, их число увеличится до 16 млн. человек. Средняя продолжительность жизни с пациента с болезнью Альцгеймера от 4 до 8 лет. Такую неутешительную статистику предоставил Alzheimer’s Disease International. Эффективное лечение данного заболевания до сих пор не было разработано, имеется только ряд препаратов, которые могут затормозить его прогрессирование. И впервые за 15 лет появились новости о создании нового эффективного лекарства.

Экспериментальный препарат против болезни Альцгеймера значительно замедлил снижение когнитивных функций у пациентов согласно результатам крупного клинического испытания. Неожиданные результаты исследования позволили производителям препаратов рискнуть высказать столь ранее заявление.

Максимальные дозы препарата от Biogen и Eisai показали заметную эффективность по сравнению с плацебо, замедляя ухудшение памяти при болезни Альцгеймера. Пациенты, принимавшие в течение 18 месяцев препарат, называемый BAN2401, справились с когнитивным тестом на 30 процентов лучше, чем те, кто получал плацебо.

Данные, представленные на the Alzheimer’s Association International Conference, стали приятным сюрпризом для неврологов, которые потратили годы, наблюдая, как очередные методы лечения терпят неудачу в клинических испытаниях.

Но существует ряд оговорок. Вторая фаза исследования, которая оценивалась с помощью многочисленных статистических методик, в полной мере не отвечала заявленным ожиданиям. Четырехкратные дозы BAN2401 не превзошли плацебо, а высокие дозы были протестированы только на 161 пациенте (по регламенту во второй фазе испытаний должны участвовать от 100 до 300 человек). Кроме того, Biogen и Eisai использовали свой показатель для оценки когнитивных функций. Он не был заявлен на получение одобрения от Food and Drug Administration.

"Я отношусь с осторожным оптимизмом", комментирует исследование доктор Рональд Питерсен, директор Mayo Clinic Alzheimer’s Disease Research Center. "Я думаю, что результаты интригующие. Данные о полученном эффекте звучат разумно, препарат кажется безопасным, а с биологической стороны, похоже, работает"

Но он дополнил: "Необходимо провести третью фазу исследования для повторения результата". Поэтому вопрос о скором применении препарата в клинике пока остается открытым.

Несмотря на настойчивые вопросы с Wall Street, Biogen и Eisai не сказали, начнут ли они более масштабное исследование для изучения эффективности BAN2401 или обратятся в FDA уже с результатами второй фазы исследования. Месяцем ранее, доктор Линн Крамер, глава медицинской службы отдела неврологии в Eisai, поделилась, что компания рассматривает вторую фазу испытаний в качестве "завершающего этапа". Возможность ее использования для получения одобрения будет обсуждаться с регулирующими структурами в этом году.

Неясно, снизит ли FDA традиционно высокие требования для методов терапии при болезни Альцгеймера, которые в прошлом требовали проведения третьей фазы испытания дважды, чтобы заслужить одобрение.

Если подтвердится положительный эффект BAN2401, то это сможет положить конец горьким разочарованиям в терапии болезни Альцгеймера, для лечения которой не появлялось новых одобренных препаратов на протяжении более чем 15 лет. Снова и снова лечение подавало надежды на ранних этапах тестирования, но оказывалось бесполезным на заключительных этапах, разочаровывая пациентов, врачей и ученых. Между тем, число пациентов увеличивается, затрагивая более 5,7 миллионов американцев, и обходится стране более чем в 250 миллиардов долларов в год, согласно the Alzheimer’s Association.

BAN2401 - препарат для лечения болезни Альцгеймера. Принцип его действия основывается на идее, что амилоидные бляшки ответственны за разрушительное действие заболевания на головной мозг. Так называемая амилоидная гипотеза поддерживается большим количеством генетических данных, но ни один препарат, нацеленный на воздействие на эти бляшки, в клинических испытаниях существенно не повлиял на заболевание.

Что выделяет BAN2401 среди остальных? Во второй фазе испытаний, максимальная доза препарата оказала влияние на амилоидные образования в головном мозге, 81 процент пациентов перешли из группы амилоид-позитивных в группу амилоид-негативных. В дополнение к этому эффекту с помощью собственного измерения когнитивных функций в Eisai, у принимающих эту дозу зарегистрировано 47 процентное снижение когнитивного ухудшения по сравнению с плацебо, оценивавшейся по методике, называемой ADAS-cog.

«Это заставляет меня чувствовать, что исследователи приближаются к чему-то, что это реальный эффект, который ощутим», -  доктор Джим Хендрикс директор глобальных научных инициатив в the Alzheimer’s Association.

Следующий шаг, по его словам, должен заключаться в том, чтобы зарегистрировать еще одно, более крупное испытание, которое определит оптимальную дозу BAN2401 и проверит, может ли этот препарат реализовать обещанное.